Steun ons
Samen brengen we een behandeling voor het UGDH-syndroom dichterbij
De ontwikkelingen binnen de gentherapie gaan snel. Nieuwe technologieën maken het mogelijk om steeds gerichter onderzoek te doen naar behandelingen voor zeldzame genetische aandoeningen.
Voor het UGDH-syndroom is de genetische oorzaak bekend. Dit biedt een duidelijk aangrijpingspunt voor de ontwikkeling van een gerichte gentherapeutische aanpak. De Moiré Foundation heeft daarom samen met een internationaal onderzoeksteam een onderzoeksprogramma opgezet om deze aanpak verder te ontwikkelen en de eerste stappen richting een mogelijke behandeling te zetten.
Binnen dit programma is de benodigde expertise samengebracht, de onderzoeksroute uitgewerkt en zijn de verschillende ontwikkelingsfasen vastgesteld.
De volgende stap is het daadwerkelijk uitvoeren van dit onderzoek. Hiervoor is gerichte financiering nodig.
Help de eerste onderzoeksfase starten
De eerste fase richt zich op de productie van de gentherapie op kleine schaal en het testen van de werking ervan in cellen. Hiervoor is een specifiek onderzoeksbudget nodig om de betrokken onderzoekers met deze werkzaamheden te laten starten.
Fase 1 – Preklinisch onderzoek
Zodra de benodigde financiering voor deze fase beschikbaar is, kan het onderzoeksprogramma van start gaan.
Gericht financieren per onderzoeksfase
Het onderzoeksprogramma is opgebouwd uit verschillende opeenvolgende onderzoeksfasen. Iedere fase heeft een duidelijk doel en vraagt om specifieke onderzoeksactiviteiten en bijbehorende financiering.
De Moiré Foundation kiest bewust voor een gefaseerde aanpak. Voor iedere onderzoeksfase wordt het benodigde budget vastgesteld, zodat duidelijk is welke middelen nodig zijn om de volgende stap binnen het onderzoeksprogramma mogelijk te maken.
Door per fase gericht financiering te realiseren, kunnen resultaten zorgvuldig worden geëvalueerd en kunnen beschikbare middelen doelmatig worden ingezet. Deze aanpak zorgt ervoor dat het onderzoeksprogramma op een verantwoorde manier wordt opgebouwd en dat iedere onderzoeksfase bijdraagt aan de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor het UGDH-syndroom.
Waarom dit onderzoek financiering nodig heeft
Het UGDH-syndroom is een uiterst zeldzame aandoening, waardoor het niet vanzelfsprekend is dat de ontwikkeling van een behandeling commercieel wordt opgepakt. Tegelijkertijd ontwikkelen de mogelijkheden binnen de gentherapie zich snel. Juist deze ontwikkelingen bieden nieuwe mogelijkheden om ook voor zeer zeldzame genetische aandoeningen onderzoek naar gerichte behandelingen te doen.
Bij zeer zeldzame aandoeningen kunnen patiënten en hun naasten een belangrijke rol spelen bij het op gang brengen van onderzoek. Als ouders van een kind met het UGDH-syndroom hebben wij daarom die stap gezet. Vanuit dit initiatief is de Moiré Foundation ontstaan, die zich inzet voor de ontwikkeling van een gentherapie voor het UGDH-syndroom.
Voor de ontwikkeling van een behandeling voor het UGDH-syndroom is op dit moment geen commerciële financiering beschikbaar. De benodigde middelen voor het onderzoeksprogramma moeten daarom door de Moiré Foundation worden ingezameld.
Het onderzoeksprogramma is volledig gericht op één doel: de ontwikkeling van deze gentherapie. Door de verschillende onderzoeksfasen stap voor stap te financieren, kunnen beschikbare middelen gericht worden ingezet en blijft het uiteindelijke doel gedurende het hele traject centraal staan.
Tijd is cruciaal
Bij het UGDH-syndroom, waarbij de ontwikkeling van het zenuwstelsel wordt beïnvloed, kan het moment waarop een behandeling beschikbaar komt van grote invloed zijn op de verdere ontwikkeling van patiënten. Daarom is het belangrijk om onderzoek naar mogelijke behandelingen nú verder te brengen. Hoe eerder het onderzoek kan starten, hoe eerder de eerste stappen richting een behandeling kunnen worden gezet.
Gericht inzetten van middelen
De Moiré Foundation zet zich ervoor in dat beschikbare financiële middelen zo direct mogelijk bijdragen aan de ontwikkeling van een gentherapie voor het UGDH-syndroom.
De ingezamelde middelen worden primair ingezet voor het uitvoeren en ondersteunen van het wetenschappelijk onderzoek binnen het gentherapieprogramma en het realiseren van de verschillende onderzoeksfasen. Hieronder vallen de activiteiten die nodig zijn om de gentherapeutische aanpak verder te ontwikkelen en de volgende stappen richting een behandeling mogelijk te maken.
De stichting werkt zonder winstoogmerk. Bestuursleden ontvangen geen vergoeding voor hun werkzaamheden. Hierdoor kunnen beschikbare middelen zo veel mogelijk worden ingezet voor het realiseren van de onderzoeksdoelstellingen.
Help onderzoek mogelijk maken
Met jouw steun kan de eerste onderzoeksfase van het gentherapieprogramma van start gaan. Daarmee zetten we een belangrijke volgende stap richting een mogelijke behandeling voor patiënten met het UGDH-syndroom. Ook wanneer een financiële bijdrage niet mogelijk is, helpt het enorm om de missie van de Moiré Foundation te delen en meer bekendheid te geven aan het UGDH-syndroom.